Présentation
La SLA et la DFT sont des maladies très hétérogènes sans traitement efficace. Cela est dû en grande partie à un défaut de modèles précliniques fiables qui peuvent servir de base à l'étude de la pathogenèse et à l'exploration de nouvelles cibles thérapeutiques.
Pour combler ce manque de modèles, nous utiliserons des approches multidimensionnelles qui s'appuient sur des modèles précliniques sophistiqués dérivés d'iPSC humains, en mettant l'accent sur la dégénérescence axonale, l'altération métabolique, les modifications épigénétiques et la toxicité des cellules gliales. Nous explorerons les interactions et les échanges entre ces changements pathologiques clés et mettrons éventuellement en place un criblage génétique et phénotypique à grande échelle pour identifier de nouveaux acteurs modulant la maladie et des cibles thérapeutiques pour la SLA et la DFT. Notre objectif est de créer une recherche translationnelle allant de la clinique aux études de laboratoire centrées sur l’humain.
